В сети интернет 24 сентября появилось открытое письмо Дмитрию Медведеву. В нём родители тяжело больных детей обращаются к президенту РФ с просьбой помочь приобрести так называемые сиротские или орфанные лекарства. В этих лекарствах нуждаются дети, которые страдают от генетических заболеваний, рака, эпилепсии. Однако, к сожалению, подобные медикаменты на сегодняшний день не зарегистрированы на территории Российской Федерации (в соответствии с Приказом Минздравсоцразвития №494), и родители в связи с этим вынуждены покупать и доставлять эти лекарства из-за границы, чтобы спасти жизни своих детей. К тому же, эти лекарства весьма дорогие, поэтому родителям приходится обращаться в различные благотворительные фонды и к частным гражданам, чтобы собрать деньги на их покупку. При этом на сбор денег уходит масса времени, которым больные дети не располагают - для них счёт идет на минуты.
Причиной отсутствия регистрации лекарств на территории РФ является то, что в препаратах для лечения редких заболеваний нуждается относительно небольшое количество пациентов, а, следовательно, доход от их продажи на территории РФ может даже не покрыть расходы компании на регистрацию. Поэтому компании-производители не заинтересованы в их сбыте в России.
Вопрос орфанных лекарств поднимается не впервые . В начале этого года с подобной проблемой в российские СМИ обратилась мама тяжело больного Павлика Митина. После серии публикаций для мальчика удалось собрать необходимые средства на лечение за рубежом - в России необходимый для лечения ребенка препарат не зарегистрирован. Кроме Павлика, который теперь лечится в Германии, шанс появился еще у 39 детей с тем же диагнозом. Необходимый им препарат эллапраза (elaprase) получил регистрацию в России, и больные дети могут лечиться, не выезжая из страны. Но это единичный случай. Системы, позволяющей лечить редкие заболевания на постоянной основе, в России так и не появилось. Дети, которые могли бы жить нормальной жизнью, страдают и умирают.
Впервые термин «орфанные» (сиротские) применительно к болезням и лекарствам был употреблен в США в 1983 году, когда был принят Orphan Drug Act, определивший около 1,6 тысячи известных заболеваний и синдромов и 300 лекарств, отнесенных к этой категории.
У многих государств уже есть опыт обращения сиротских лекарств. В США принята за основу норма, когда в лекарственных средствах от какой-либо болезни нуждаются не более 200 тысяч человек в государстве, либо принимается во внимание, что компания - производитель препарата не может ожидать скорых возмещений вложенных инвестиций. В Европе принята норма заболеваемости 5 больных на 10 тысяч населения. В России подобных норм нет . "Организаторы здравоохранения в России забыли о редких болезнях, которых огромное количество, и для многих из них уже разработаны способы и методы лечения, - говорит заместитель руководителя секретариата формулярного комитета РАМН профессор Павел Воробьев. - Ясно, что должен быть заказ государства, а у компаний-производителей - возможность получать льготные кредиты. Нужны системы льготного налогообложения, система закупки и дистрибьюции таких препаратов должна основываться на банковских гарантиях, а закупки - производиться централизованно по гарантированным (к примеру, на год) договорным ценам. Целесообразно иметь уполномоченных дистрибьюторов и поставлять "сиротские" лекарства по требованию через специализированные медицинские центры".
18 февраля 2008 года появилось письмо Росздравнадзора «О приоритетном рассмотрении документов и данных при государственной регистрации лекарственных средств», подписанное руководителем федеральной службы Николаем Юргелем. В нем контрольное ведомство поясняло, что для ряда препаратов при подготовке пакета документов к регистрации могут быть сделаны исключения по срокам регистрации. В частности, для лекарственных средств, предназначенных для лечения редких заболеваний, некоторых эпидемически опасных заболеваний, а также заболеваний с высоким уровнем смертности или инвалидности. В приложении расписано, какие должны быть обоснования и какие представляются документы. Но, по всей видимости, система пока так и не сработала, а эксперты видят ее явные недостатки.
«Письмо Росздравнадзора не является нормативно-правовым актом и никого ни к чему не обязывает, - подчеркивает Павел Воробьев.- К сожалению, на мой взгляд, это отписка. В письме нет и речи о том, как будут регистрироваться редкие лекарства, речь только о приеме документов. Не понятно, что такое «приоритетное рассмотрение» и сколько дней оно занимает. Кто и по каким критериям будет подтверждать принадлежность к редким лекарствам». Эксперта удивляет также, что в приоритетную группу попали разные группы препаратов. "Непонятно, что значит «эпидемически опасные заболевания», что такое «высокий уровень смертности или инвалидности», кто и какие пороговые значения для этих понятий установил", - недоумевает профессор Воробьев.
"Для рассмотрения статуса должна работать общественная экспертиза", - отмечает Павел Воробьев. Также, по его мнению, не менее важно отработать процессы лечения пациентов.
Материал подготовлен интернет-редакцией www.rian.ru на основе информации открытых источников